Le lesioni della cartilagine articolare sono caratterizzate da una capacità intrinsecamente bassa di auto-riparazione e spesso progrediscono fino alla perdita della cartilagine e alla degenerazione articolare con conseguente osteoartrite (OA). L'osteoartrosi e le alterazioni della cartilagine articolare associate possono essere debilitanti, con conseguente zoppia e disabilità funzionale sia nei pazienti umani che equini. Non solo il già riconosciuto danno della cartilagine articolare, ma anche altri tessuti articolari sembrano dare il loro contributo nella patogenesi dell'OA, spingendo così a un approccio dell'intero organo per le strategie terapeutiche.
Negli ultimi anni i metodi di terapia genica hanno generato un notevole interesse per la terapia dell'OA. Tali terapie utilizzano vettori virali o non virali per fornire molecole terapeutiche direttamente nello spazio articolare con l'obiettivo di riprogrammare il meccanismo delle cellule per secernere alti livelli della proteina bersaglio nel sito di iniezione. Diversi approcci basati su vettori virali hanno dimostrato il successo del trasferimento genico con livelli terapeutici persistenti di espressione del transgene nell'articolazione equina.
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